Nusinersen

TOODET

Nusinersen kiideti heaks USA-s 2016. aastal ning paljudes riikides ja EL-is 2017. aastal nimmepiirkonna intratekaalse süstimise lahendusena. punktsioon ja esimese ravimina SMA raviks (Spinraza).

Struktuur ja omadused

Nusinersen on modifitseeritud antisenss-oligonukleotiid.

efektid

Nusinersen (ATC M09AX07) suurendab täispika SMN valgu moodustumist. See seondub -pre-mRNA-ga ja soodustab eksoni 7 lisamist SMN2 mRNA-sse. See võimaldab moodustada funktsionaalset SMN-valku. Poolväärtusaeg CSF-is on 135 kuni 177 päeva.

Näidustused

5q-ga seotud seljaaju lihase atroofia (SMA) raviks.

Annus

Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Ravimit manustatakse intratekaalselt nimmepiirkonnas punktsioon sest see ei ületa veri-aju tõke.

Vastunäidustused

  • Ülitundlikkus

Täielike ettevaatusabinõude saamiseks vaadake ravimi etiketti.

interaktsioonid

Narkootikum interaktsioonid CYP450 kaudu ensüümide või vedajaid peetakse ebatõenäolisteks.

Kahjulikud mõjud

Kõige tavalisem potentsiaal kahjustavat toimet hõlmavad alumist ja ülemist hingamisteed infektsioonid ja kõhukinnisus.