Tsüstiline fibroos: põhjused ja ravi

Sümptomid Tsüstilise fibroosi (CF, tsüstiline fibroos) korral on mõjutatud erinevad elundisüsteemid, mille tulemuseks on heterogeenne kliiniline pilt erineva raskusastmega sümptomitega: Alumised hingamisteed: Krooniline köha koos viskoosse lima moodustumisega, obstruktsioon, korduvad nakkushaigused, nt põletik, kopsude ümberkujundamine (fibroos), pneumotooraks, hingamispuudulikkus, õhupuudus, vilistav hingamine, hapnikupuudus. Ülemine… Tsüstiline fibroos: põhjused ja ravi

Eleksakaftor

Tooted Elexacaftor kiideti Ameerika Ühendriikides heaks 2019. aastal ja paljudes riikides 2020. aastal fikseeritud annuste kombinatsioonina tezakaftoori ja ivakaftooriga õhukese polümeerikattega tablettide kujul (Trikafta). Hommikuses annuses on kõik kolm toimeainet. Õhtuses annuses ainult ivakaftor. Struktuur ja omadused Elexacaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g/mol) on olemas… Eleksakaftor

Ivakaftor

Tooted Ivacaftori kiitsid heaks FDA ja EMA 2012. aastal ning Swissmedic 2014. aastal õhukese polümeerikattega tablettide kujul (Kalydeco). Saadaval on ka fikseeritud kombinatsioon lumakaftoriga (Orkambi). 2016. aastal kiideti heaks ka graanul. 2018. aastal kiideti kombinatsioon tezakaftoriga heaks USA -s ja ELis (Symdeko, Symkevi). Aastal 2020,… Ivakaftor

Lumakaftor

Tooted Lumacaftor on kaubanduslikult saadaval fikseeritud kombinatsioonis CFTR võimendaja ivacaftoriga õhukese polümeerikattega tablettide kujul (Orkambi). Ravim kiideti heaks ELis ja USA -s 2015. aastal ning paljudes riikides 2016. aastal. Struktuur ja omadused Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g/mol) eksisteerib valge pulbrina, mis on praktiliselt… Lumakaftor

Tezakaftoor

Tooted Tezacaftor kiideti USA-s ja ELis heaks 2018. aastal ning paljudes riikides 2019. aastal fikseeritud kombinatsioonis varem registreeritud ivakaftoriga õhukese polümeerikattega tablettide kujul (Symdeko). Aastal kiideti heaks kombinatsioon tezakaftori, eleksakaftoori ja ivakaftooriga (Trikafta). Struktuur ja omadused Tezacaftor (C2020H26F27N3O2, Mr = 6 g/mol) eksisteerib valgena… Tezakaftoor