Struktuur ja omadused
Väike sekkuv RNA (siRNA) on lühike, sünteetiliselt toodetud RNA fragmendid, mis koosnevad ligikaudu 21 kuni 25 nukleotiidist. SiRNA-l on komplementaarne järjestus märklaud-mRNA-ga inimkehas ja seda manustatakse tavaliselt kaheahelalises vormis.
efektid
Jadaspetsiifiline siRNA viib organismis komplementaarse mRNA selektiivse lagunemiseni. Seega on geeniekspressioon pärsitud ja spetsiifilist valku ei teki, põhjustades kaudselt farmakoloogilist toimet. Seda füsioloogilist mehhanismi tuntakse ka kui RNA interferentsi (RNAi) ja see on efektiivne kuni ühe nädala. Põhimõtteliselt saab selle lähenemisviisi abil vaigistada keha mis tahes geeni, võimaldades mitmesuguseid terapeutilisi rakendusi. Üheks takistuseks on asjaolu, et paljas siRNA ei saa negatiivse laengu tõttu rakumembraane ületada. Lisaks laguneb RNA ensümaatiliselt veri ja võib põhjustada kõrvaltoimeid. Seetõttu on RNA keemiline modifitseerimine ja kaasaegsete ravimite manustamise süsteemide kasutamine, mis viivad siRNA toimekohta ja rakkudesse (tuntud kui transfektsioon).
Aktiivsed esindajad
- Patisiran (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
