Toodet
Alfa-elosulfaas kiideti heaks ELis ja USA-s 2014. aastal ning paljudes riikides 2016. aastal infusioonilahuse (Vimizim) valmistamise kontsentraadina.
Struktuur ja omadused
Alfaelosulfaas on inimese ensüümi atsetüülgalaktosamiin-6-sulfataasi rekombinantne vorm. Seda toodetakse biotehnoloogiliste meetoditega.
efektid
Alfa-elosulfaas (ATC A16AB12) asendab puuduva või redutseeritud aktiivse ensüümi -atsetüülgalaktosamiin-6-sulfataasi. See lüsosomaalne ensüüm osaleb glükoosaminoglükaanide kerataansulfaadi ja kondroitiin-6-sulfaadi metaboolses lagundamises.
Näidustused
IVA-tüüpi mukopolüsahharoosi (Morquio A sündroom, MPS IVA) raviks.
Annus
Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Ravimit manustatakse tavaliselt intravenoosse infusioonina üks kord nädalas.
Vastunäidustused
- Ülitundlikkus
Täielike ettevaatusabinõude saamiseks vaadake ravimi etiketti.
Kahjulikud mõjud
Kõige tavalisem võimalik kahjustavat toimet sisaldama peavalu, iiveldus, oksendamineseedehäired, palavik, külmavärinad, lihasvalu, düspnoe ja kõhuvalu. Need on peamiselt infusiooniga seotud reaktsioonid, mis tekivad pärast haldamine.
