Toodet
Alfa tserliponaas kiideti Ameerika Ühendriikides 2017. aastal heaks süstelahusena (Brineura). Ravimi ülimalt kõrge hind on vaieldav.
Struktuur ja omadused
Alfa kerliponaas on rekombinantne tripeptidüülpeptidaas 1 (rhTPP1), mis on toodetud biotehnoloogiliste meetoditega.
efektid
Alfa kerliponaas asendab haigusega patsientidel ebapiisavalt aktiivset ensüümi tripeptidüülpeptidaas 1 (TPP1). Ravi võib haiguse progresseerumist aeglustada ja patsiente stabiliseerida.
Näidustused
Hilise infantiilse neuronaalse keroidse lipofustsinoosi (NCL2 tõbi / CLN2 tõbi) raviks. Seda nimetatakse ka pediaatriliseks dementsus. See on väga haruldane ja raske autosomaalselt retsessiivne, neurodegeneratiivne lüsosoomide ladustamishaigus, mis esineb umbes XNUMX–XNUMX-aastastel lastel. See avaldub kõnehäired, krambid, liikumishäired, dementsus, pimedusja lõpuks saab teiste sümptomite hulgas surmava tulemuse umbes kaheksa-kaheteistkümneaastaselt.
Annus
Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Ravim manustatakse tserebrospinaalvedelikku (intraventrikulaarne).
