Toodet
Migalastat on kaubanduslikult saadaval kapslite kujul (Galafold, Amicus Therapeutics). See kiideti heaks ELis ja paljudes riikides 2016. aastal. Mõnes riigis on uimastil harva kasutatavate ravimite staatus.
Struktuur ja omadused
Migalastat (C.6H13EI4Mr = 163.2 g / mol) või 1-deoksügalaktonojirimütsiin on imosuhkur ja terminaali analoog galaktoos globotriaosüültseramiidi.
efektid
Fabry tõbi on pärilik lüsosoomide säilitamise haigus, mis on põhjustatud mutatsioonidest geenis. Selle tulemuseks on lüsosomaalse ensüümi α-galaktosidaas A defitsiit, mis vastutab glükosfingolipiidide ainevahetuse, eriti globotriaosüültseramiidi (CL-3) lagundamise eest. Nende ainete ebapiisav ainevahetus põhjustab sadestumist erinevates elundites, näiteks endoteelirakkudes, neerurakkudes ja neuronites. Migalastat (ATC A16AX14) on farmakoloogiline saatja. See seondub α-galaktosidaas A erinevate mutantsete variantidega, mis soodustab valgu õiget voltimist ja transporti (kaubitsemist) lüsosoomidesse. See võib osaliselt taastada ensüümi aktiivsuse. Hinnanguliselt on umbes 30-50% patsientidest mutatsioon, mis reageerib migalastati ravile.
Näidustused
Fabry tõve (a-galaktosidaas A defitsiit) raviks reageeriva mutatsiooniga.
Annus
Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Kapslid võetakse igal teisel päeval samal kellaajal. haldus olema paastumine, st kaks tundi enne või kaks tundi pärast sööki.
Vastunäidustused
- Ülitundlikkus
Täielike ettevaatusabinõude saamiseks vaadake ravimi etiketti.
Kahjulikud mõjud
Kõige tavalisem võimalik kahjustavat toimet sisaldama peavalu.
