geeniteraapia ravimid

Onasemnogeen-Abeparvovec

Tooted Onasemnogene bebeparvovec kiideti Ameerika Ühendriikides 2019. aastal heaks intravenoosse infusiooni suspensioonina (Zolgensma). Struktuur ja omadused See on geeniteraapia, mis kasutab -geeni ja mille vektoriteks on adenoseotud serotüübi 9 (AAV9) viirused. Geen sisaldub kaheahelalise DNA kujul… Onasemnogeen-Abeparvovec

Alipogentiparvovek

Tooted Alipogentiparvovec on heaks kiidetud ELis süstelahusena alates 2012. aastast (Glybera). See oli esimene Euroopas välja antud geeniteraapia. Ravimi kõrge hind on vastuoluline. Struktuur ja omadused Ravim sisaldab viirusevektoris väga aktiivset lipoproteiinlipaasi geeni (S447X) varianti. See koosneb… Alipogentiparvovek