Onasemnogeen-Abeparvovec

Tooted Onasemnogene bebeparvovec kiideti Ameerika Ühendriikides 2019. aastal heaks intravenoosse infusiooni suspensioonina (Zolgensma). Struktuur ja omadused See on geeniteraapia, mis kasutab -geeni ja mille vektoriteks on adenoseotud serotüübi 9 (AAV9) viirused. Geen sisaldub kaheahelalise DNA kujul… Onasemnogeen-Abeparvovec

Voretigenneparvovec

Tooted Voretigenneparvovec kiideti Ameerika Ühendriikides heaks 2017. aastal, ELis 2018. aastal ja paljudes riikides 2020. aastal kontsentraadi ja lahustina süstelahuse (Luxturna) valmistamiseks. Struktuur ja omadused Voretigenneparvovec on adenoga seotud viirusvektori 2 serotüübi (AAV2) kapsiid. See sisaldab cDNA -d… Voretigenneparvovec

Alipogentiparvovek

Tooted Alipogentiparvovec on heaks kiidetud ELis süstelahusena alates 2012. aastast (Glybera). See oli esimene Euroopas välja antud geeniteraapia. Ravimi kõrge hind on vastuoluline. Struktuur ja omadused Ravim sisaldab viirusevektoris väga aktiivset lipoproteiinlipaasi geeni (S447X) varianti. See koosneb… Alipogentiparvovek