Toodet
Onasemnogene bebeparvovec kiideti Ameerika Ühendriikides 2019. aastal heaks intravenoosse infusiooni suspensioonina (Zolgensma).
Struktuur ja omadused
See on -geeni kasutav geeniteraapia, milles adenoga seotud serotüüp 9 (AAV9) viirused kasutatakse vektoritena. Geen sisaldub kaheahelalise DNA kujul katmata viiruse kapsiidis. Viirus ei ole võimeline paljunema.
efektid
Ravi eesmärk on viia inimese SMN geen rakutuumadesse, et oleks võimalik toota piisavalt funktsionaalset SMN valku. DNA ei ole peremeesraku DNA-sse integreeritud. See on rakutuumades stabiilse nn episoomina. Onasemnogeen abeparvovec läbib veri-aju tõke ja on kiire tegevuse algus.
Näidustused
Seljaaju lihase atroofiaga (SMA) alla 2-aastaste laste elulemuses esinevate bialleelsete mutatsioonidega motoneuron 1 (SMN1) geen.
Annus
Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Ravimit manustatakse intravenoosse infusioonina ja ühekordselt annus. annus sõltub kehakaalust.
Vastunäidustused
Täielike ettevaatusabinõude saamiseks vaadake ravimi etiketti.
Kahjulikud mõjud
Kõige tavalisem potentsiaal kahjustavat toimet hõlmavad aminotransferaaside taseme tõusu ja oksendamine. Raske maks on teatatud haigusest. Tuleb järgida asjakohaseid ettevaatusabinõusid.
