Toodet
Alipogentiparvovec on ELis süstelahusena heaks kiidetud alates 2012. aastast (Glybera). See oli esimene Euroopas välja antud geeniteraapia. Ravimi kõrge hind on vaieldav.
Struktuur ja omadused
Ravim sisaldab lipoproteiini väga aktiivset varianti lipaas geen (S447X) viirusvektoris. See koosneb:
- Adeno-seotud viiruse serotüübi 1 (AAV1) valguümbris.
- Tsütomegaloviiruse promootor
- Woodchuck hepatiidi viiruse transkriptsiooniline regulatiivne element.
- AAV2-st tuletatud terminali ümberpööratud korduvad järjestused (ümberpööratud terminali kordused).
efektid
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) sisaldab lipoproteiini geeni lipaas, mis tekib lihastes pärast haldamine. Viirus ei saa kehas paljuneda ja geen ei ole integreeritud inimese DNA-sse, vaid asub ekstrakromosoomselt.
Näidustused
Perekondliku lipoproteiini raviks lipaas puudulikkus (LPLD) koos pankreatiidi ägenemistega.
Annus
Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Ravimit süstitakse lihasesse jalgade lihastesse üks kord mitu korda.
Vastunäidustused
Täielike ettevaatusabinõude saamiseks vaadake ravimi etiketti.
Kahjulikud mõjud
Kõige tavalisem võimalik kahjustavat toimet sisaldama jalg valu, peavalu, väsimusja suurenenud kehatemperatuur.
