lumakaftor

Tsüstiline fibroos: põhjused ja ravi

Sümptomid Tsüstilise fibroosi (CF, tsüstiline fibroos) korral on mõjutatud erinevad elundisüsteemid, mille tulemuseks on heterogeenne kliiniline pilt erineva raskusastmega sümptomitega: Alumised hingamisteed: Krooniline köha koos viskoosse lima moodustumisega, obstruktsioon, korduvad nakkushaigused, nt põletik, kopsude ümberkujundamine (fibroos), pneumotooraks, hingamispuudulikkus, õhupuudus, vilistav hingamine, hapnikupuudus. Ülemine… Tsüstiline fibroos: põhjused ja ravi

Ivakaftor

Tooted Ivacaftori kiitsid heaks FDA ja EMA 2012. aastal ning Swissmedic 2014. aastal õhukese polümeerikattega tablettide kujul (Kalydeco). Saadaval on ka fikseeritud kombinatsioon lumakaftoriga (Orkambi). 2016. aastal kiideti heaks ka graanul. 2018. aastal kiideti kombinatsioon tezakaftoriga heaks USA -s ja ELis (Symdeko, Symkevi). Aastal 2020,… Ivakaftor

Lumakaftor

Tooted Lumacaftor on kaubanduslikult saadaval fikseeritud kombinatsioonis CFTR võimendaja ivacaftoriga õhukese polümeerikattega tablettide kujul (Orkambi). Ravim kiideti heaks ELis ja USA -s 2015. aastal ning paljudes riikides 2016. aastal. Struktuur ja omadused Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g/mol) eksisteerib valge pulbrina, mis on praktiliselt… Lumakaftor