Ataluren: abiks ainult siis, kui DMD-s esineb lollimutatsiooni geen; ravim tagab, et stoppkoodoni asemel (põhjustab abort translatsiooni (mRNA muundamine valguks) ja seeläbi lühenenud valk) sisse lülitatakse valgu jaoks oluline aminohape, mille tulemuseks on funktsionaalne düstrofiinvalk. Mida varem ravimit täiendatakse, seda pikemad on võimalused kõndimisvõime ja lihaste funktsiooni säilitamiseks.
Eteplirsen: Aitab ainult eksoni 50 kustutamisel (keskmise kromosomaalse osa kadumisel) (geen segment, mis ei ole splaissimisel (RNA-eelsel töötlemisel) välja lõigatud ja seega tõlkimiseks hädavajalik; seda kustutamist esineb 15% -l kannatajatest. Ravim on üheahelaline nukleiinhape, mis on komplementaarne pre-mRNA eksoniga 51. Seega seondub see nimetatud eksoniga. Seondumise tõttu eemaldatakse ekson splaissimisel (oluline etapp töötlemisel, mis loob funktsionaalse RNA). Valku võidakse nüüd lühendada, kuid eksoni 51 asukohast muudetakse lugemisraami selliselt, et sealt edasi kodeeritakse valgu õige aminohappeline järjestus. Düstroofiin on seega osaliselt funktsionaalne. Kinnitatud ainult USA-s!
