Toodet
Patisiraani turustatakse kontsentraadina [infusioonilahus> infusiooni] (Onpattro) valmistamiseks. See kiideti heaks USA-s ja EL-is 2018. aastal ning paljudes riikides 2019. aastal.
Struktuur ja omadused
Patisiraan kuulub väikese häiriva RNA (siRNA) rühma ravimid. See on väike, kaheahelaline ribonukleiinhape. Toimeaine on ravimis patisiraanina naatrium. Patisiraan sisaldub lipiidides nanoosakestes, et tagada nende omastamine (sisestamine) maks rakke.
efektid
Patisiraan (ATC N07XX12) vähendab looduslikku ja mutantset TTR valku (transtüretiin) maks rakke. Selle geeni mutatsioonid põhjustavad valgu valesti voltimist ja põhjustavad pärilikku transtüretetiinamüloidoosi. Mõju on tingitud nn RNA interferentsist (RNAi). Patisiraan viib TTR mRNA katalüütilise lagundamiseni, mis pärsib valgusünteesi. See seondub konserveeritud piirkonnaga mRNA transleerimata piirkonnas. Keskmine poolväärtusaeg on ligikaudu 3.2 päeva.
Näidustused
Päriliku transtüretiini amüloidoosi (hATTR amüloidoos) raviks täiskasvanutel, kellel on 1. või 2. staadium polüneuropaatia.
Annus
Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Ravimit manustatakse intravenoosse infusioonina iga kolme nädala tagant.
Vastunäidustused
- Raske ülitundlikkus
Täielikke ettevaatusabinõusid leiate ravimi etiketilt.
Kahjulikud mõjud
Kõige tavalisem potentsiaal kahjustavat toimet hõlmavad perifeerset turset ja infusiooniga seotud reaktsioone.
