Eteplirsen
Tooted Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) kiideti Ameerika Ühendriikides heaks 2016. aastal (Exondys 51). Struktuur ja omadused Eteplirseen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) on fosforodiamidaatmorfolino-oligomeer (PMO), mis seondub valikuliselt pre-mRNA eksoniga 51. See on suure molekulmassiga antisenss -oligomeer. Järjestus täiendab segmenti… Eteplirsen
