Tooted Nusinersen kiideti USA -s heaks 2016. aastal ning paljudes riikides ja ELis 2017. aastal lahusena intratekaalseks süstimiseks nimmepunkti abil ja esimese ravimina SMA raviks (Spinraza). Struktuur ja omadused Nusinersen on modifitseeritud antisenss -oligonukleotiid. Efektid Nusinersen (ATC M09AX07) suurendab ... Nusinersen
Tooted Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) kiideti Ameerika Ühendriikides heaks 2016. aastal (Exondys 51). Struktuur ja omadused Eteplirseen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) on fosforodiamidaatmorfolino-oligomeer (PMO), mis seondub valikuliselt pre-mRNA eksoniga 51. See on suure molekulmassiga antisenss -oligomeer. Järjestus täiendab segmenti… Eteplirsen
