Terapeutiline sihtmärk
Verejooksu või tagajärgede ennetamine.
Ravi soovitused
Eristatakse järgmisi asendusravi või -ravi vorme:
- Nõudluse korral (= vajadusel teraapia; asendamine vajadusel):
- Asendamine põhineb alati sümptomatoloogial.
- Ähvardava verejooksu korral on sageli vaja mitu annust.
- Verejooksu ennetamise pidev ravi:
- Raske lapsega hemofiilia; alustamine hiljemalt pärast ühte verejooksu.
- Täiskasvanud, kellel on korduv (korduv) liigeseverejooks, pöördumatu kahjustuse oht; füüsiline / psühholoogiline stress; rehabilitatsioonimeetmed; operatsioonijärgsed paranemisprotsessid
- Verejooksu ennetamine äge ravi
- Enne suurt operatsiooni tuleks faktori aktiivsust suurendada 100% -ni
- Enne väikesi operatsioone piisab tegurite tõstmisest 50% -ni
- Inhibeeriva hemofiilia ravi:
- Verejooksu sümptomaatiline ravi
- Põhjuslik: kõrvaldamine inhibeerivate kehade immunotolerantsuse (immunotolerantsuse esilekutsumine) abil.
Tund aega pärast asendamist tuleks mõõta faktori aktiivsust. 100% aktiivsus (või 1 RÜ) on aktiivsus, mis sisaldub ühes milliliitris tavalises plasmas.
Infusiooni kestus
- Esialgne annus - 3-4 RÜ / kg kehakaalu kohta tunnis.
- hooldus annus - 1.5-3 RÜ / kg kehakaalu kohta tunnis
Pidev infusioon võib viima vähendamisele annus, aga ka inhibiitorite moodustumisele.
Põhijuhised
- Lapsed vajavad tavaliselt suuremaid annuseid
- Haava piirkonna suurus määrab annuse taseme, nagu ka haava paranemise edenemine
- Ettevaatust. Atsetüülsalitsüülhape (ASA) on vastunäidustatud hemofiilia.
- Vt ka jaotist “Edasine Ravi. "
Faktorite kontsentraatide võimalikud kõrvaltoimed:
- Allergilised reaktsioonid
- Harva esinevad trombemboolilised kõrvaltoimed (enamasti lokaalsed)
- Nakkusoht (va Hepatiit A, B, C, HIV) peaaegu välistatud.
Muud märkused
- Euroopa Komisjon on heaks kiitnud AFSTYLA (tuntud ka kui rVIII-SingleChain), see on rekombinantne üheahelaline VIII faktor verejooksu raviks ja profülaktikaks hemofiilia A.
- Pärast mitu aastat kestnud asendamist ravi VIII faktoriga areneb neutraliseeriv toime umbes 30% A-hemofiiliaga patsientidest antikehade. Neid patsiente võib verejooksu eest kaitsta bispetsiifiline antikeha emitsizumab, mis asendab puuduva VIII hüübimisfaktori funktsiooni siduvate IX ja X hüübimisfaktoritega. Leiti, et antikeha on verejooksu ennetamisel tõhus. See oli III faasi uuring.
- Emitsisumab sai Saksamaa ravimiturul kättesaadavaks 1. aprillil 2018.
- HAVEN 3 uuring:Emitsisumab oluliselt optimeeritud verejooksu kontroll võrreldes VIII faktori standardprofülaktikaga 12-aastastel ja vanematel patsientidel, kellel on tõsine hemofiilia A ilma VIII faktori inhibiitoriteta. Annustamine: iganädalane profülaktika emitsizumabiga (1.5 mg kehakaalu kilogrammi kohta) nahaaluse süstena.
- Esimest korda, geen ravi on osutunud efektiivseks pika aja jooksul (I / II faasi uuring). See saavutati püsivalt kõrge FIX-aktiivsusega, keskmiselt üle 30 protsendi, nii et spontaanset verejooksu enam ei tekkinud.
- Ühekordne töötlus adenoviiruse abil, mis hoiab F8 õige versiooni geen in maks rakud takistasid patsientidel kolme aasta jooksul tugevat verejooksu; profülaktiline faktor-8 infusioonid suures osas välditi; antikehade moodustumist pole siiani täheldatud; ja tõsiseid maksakahjustusi ei ole esinenud.
