Toodet
Pegvaliase kinnitati Ameerika Ühendriikides 2018. aastal süstitava ravimina (Palynziq). Ravim pole paljudes riikides veel registreeritud.
Struktuur ja omadused
Pegvaliase on fenüülalaniini metaboliseeriv ensüüm, mis koosneb rekombinantsest fenüülalaniinist ammoniaak lüaas, mis on konjugeeritud hüdroksüsuktsiinimiidmetoksüpolüetüleenglükooliga. Ensüümi geen pärineb tsüanobakteritest. Kirjanduse andmetel suurendab pegüülimine stabiilsust ja vähendab immunogeensust.
efektid
Ensüüm pegvaliase metaboliseerib aminohappe fenüülalaniini ammoniaak ja trans-kaneelhape, mida biotransformeerib maks ja eritub uriiniga. Pegvaliase on endogeense ensüümi fenüülalaniinhüdroksülaasi (PAH) asendaja, mida selles haiguses ei esine.
Näidustused
Raviks fenüülketonuuria kontrollimatutega veri olemasoleva ravi korral üle 600 µmol / l.
Annus
Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Ravimit süstitakse nahaaluse süstina.
Vastunäidustused
Täielike ettevaatusabinõude saamiseks vaadake ravimi etiketti.
Kahjulikud mõjud
Kõige tavalisem võimalik kahjustavat toimet hõlmavad reaktsioone süstekohal, liigesevalu, ülitundlikkusreaktsioonid, peavalu, üldistatud nahk reaktsioonid, sügelus, iiveldus, kõhuvalu, orofarüngeaalne valu, oksendamine, köha, kõhulahtisusja väsimus. anafülaksia on suhteliselt tavaline.
