Toodet
Eliglustaat on kaubanduslikult saadaval kõva kujul Kapslid (Cerdelga). See kinnitati paljudes riikides 2020. aastal.
Struktuur ja omadused
Eliglustaat (C23H36N2O4Mr = 404.5 g / mol) sisaldub ravimis sobrastaadi tartraadina. Eliglustaat on glükotserebrosiidi analoog.
efektid
Eliglustaat (ATC A16AX10) on ensüümi glükoosüültseramiid süntaasi spetsiifiline inhibiitor. See vähendab glükotserebrosiidi (glükoosüültseramiid) moodustumist ja akumuleerumist. Gaucheri tõbi iseloomustab lüsosomaalse ensüümi beeta-glükotserebrosidaasi defitsiit, mis lagundab glükotserebrosiidi glükoos ja keramiid. See viib glükotserebrosiidi akumuleerumiseni rakkudes, peamiselt makrofaagides.
Näidustused
Täiskasvanud patsientide pikaajaliseks raviks Gaucheri tõbi Tüüp 1.
Annus
Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Sõltuvalt CYP2D6 aktiivsusest Kapslid võetakse üks või kaks korda päevas, sõltumata söögikordadest.
Vastunäidustused
- Ülitundlikkus
- Ravi CYP inhibiitoritega (sõltuvalt CYP2D6 aktiivsusest, vt FI).
Täielike ettevaatusabinõude saamiseks vaadake ravimi etiketti.
interaktsioonid
Eliglustaat on CYP2D6 ja CYP3A4 ning vastava ravimi substraat interaktsioonid on võimalikud.
Kahjulikud mõjud
Ravi kõige tavalisem võimalik kahjulik mõju on kõhulahtisus.