Toodet
Voretigenneparvovec kinnitati Ameerika Ühendriikides 2017. aastal, ELis 2018. aastal ja paljudes riikides 2020. aastal kontsentraadi ja lahustina süstelahuse valmistamiseks (Luxturna).
Struktuur ja omadused
Voretigenneparvovec on adenoga seotud viirusvektori serotüübi 2 (AAV2) kapsiid. See sisaldab inimese võrkkesta pigmendi cDNA-d epiteelspetsiifiline 65 kDa valk (hRPE65).
efektid
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) on geeniteraapia ravim. Ravim varustab võrkkesta pigmendi epiteelirakke inimese võrkkesta pigmenti kodeeriva geeni (cDNA) koopiaga epiteelspetsiifiline 65-kilodaltonvalk (RPE65). CDNA ei ole inkorporeeritud peremeesraku genoomi. See jääb väljaspool kromosoomid tuumas.
Näidustused
Pärilikust võrkkesta düstroofiast tingitud nägemiskaotusega patsientide raviks, mis põhinevad tõestatud bialleelsetel RPE65 mutatsioonidel ja kellel on piisavalt elujõulisi võrkkesta rakke.
Annus
Ravimi omaduste kokkuvõtte kohaselt. Ravim süstitakse subretinaalsesse ruumi. Seda ei tohi manustada klaasisiseselt.
Vastunäidustused
- Ülitundlikkus
- Silma- või periokulaarne infektsioon
- Aktiivne silmasisene põletik
Täielike ettevaatusabinõude saamiseks vaadake ravimi etiketti.
Kahjulikud mõjud
Kõige tavalisemad võimalikud kõrvaltoimed hõlmavad lokaalseid silma kõrvaltoimeid:
- Konjunktiivi punetus, silmapõletik, silmade ärritus, silmavalu.
- Katarakt
- Suurenenud silmasisese rõhu suurenemine
- Võrkkesta rebenemine
- Sarvkesta mõlk
- Makulaarne auk, makulopaatia
- Subretinaalsed hoiused
