Antisenssprotsessis on antisense oligonukleotiidid (lühikesed üheahelalised kodeerimata ribonukleotiidid happed) viiakse rakku enamasti liposoomide kaudu (vesiikulid, mis koosnevad sageli fosfolipiidid). Selles protsessis laguneb mRNA lühikese aja jooksul.
Rakutuuma sissejuhatus a geen mRNA kodeerimine vektorite (bakteri modifitseeritud plasmiid (DNA tsükkel)) abil on kõige tõhusam - antisenss-RNA süntees toimub sel viisil pidevalt.
Tegelikku viiruse DNA-d on modifitseeritud nii, et ei toimuks viiruse geenide replikatsiooni (dubleerimist) ega transkriptsiooni (RNA sünteesi, kasutades matriitsina DNA-d).
Moodustades vesinik sidemed seondub antisenss-oligonukleotiid komplementaarse (pre) -mRNA-ga.
Võib esineda kolme stsenaariumi:
- Lisatud antisenss-oligonukleotiid on vahendatud ribonukleaas H-st. Sel juhul lõigatakse (eel) -mRNA (st lagunemine -> mRNA funktsiooni kadu). Seega ebaõnnestub mRNA translatsioon valguks.
- Pärast mRNA-ga seondumist tekib nn steeriline takistus. St rakulise kinnitumine valgud - eriti ribosoomid - ei ole seega enam võimalik. Seega ei ole valgu translatsioon samuti võimalik.
- Mõju splaissimisele (modifitseerimisprotsess nn spleissosoomi abil (viie erineva mittekodeeriva RNA, snRNA, konstrueerimine) valgud on seotud RNA töötlemisega ((pre) -mRNA kuni mRNA) .Siin on nn. Alternatiivsetest splaissimismehhanismidest (nt intron ei ole splaissitud või ekson splaissitud) saab mööda minna ja eksonid saab välja lõigata (= eksoni vahelejätmine; eksonid jäävad tavaliselt mRNA-sse). Antisenss-oligonukleotiid takistab valgu toimimiseks hädavajaliku eksoni eemaldamist. Muudel juhtudel Raster-shift mutatsioonide osaliseks korrigeerimiseks (kustutamine või sisestamine, nii et DNA-l on sellest ajast alates põhimõtteliselt erinevad aluse kolmikud, mis muudab oluliselt valgu struktuur), võib antisenss-RNA põhjustada ka teatud muidu splaissimata RNA segmentide väljalõikamise. Hoolimata selliselt diskreetselt kärbitud valgust on lähtestuspaik eemaldatud mRNA lugemisraamile mittepatoloogilisse olekusse.
Ravi
Saksamaal on seda menetlust alates 2017. aastast kasutatud ravi of seljaaju lihaste atroofia (SMA), mis tegutseb splaissimisel.
Ameerika Ühendriikides kasutatakse protseduuri (ka splaissingu abil) mõne Duchenne-tüüpi vormi puhul lihasdüstroofia.
Täielikkuse huvides uue sisestamise protseduur geen arutatakse: Vektori abil viiakse raku tuuma geen, mida DNA-s ei esine. See tavaliselt kodeerib valku, milles geen patsiendil esines mutatsioon ja see ei suutnud täita soovitud funktsiooni. 2019. aastal kiideti see protseduur Ameerika Ühendriikides heaks seljaaju lihaste atroofia.
