Ravi ajal Gaucheri tõbi kasutatakse ainult sümptomite leevendamiseks, tõhus ravi haiguse jaoks on nüüd saadaval. Kuid ravi ensüümide peab olema eluaegne. Õppige, kuidas ravida Gaucheri tõbi siin.
Kuidas ravitakse Gaucheri tõbe?
Kuni 1990. aastate keskpaigani Gaucheri tõbi raviti ainult sümptomite, peamiselt valu ravimid ja veri vereülekanded. Hävitatud puusaliigese puhul kaaluti kirurgilisi sekkumisi liigesed või kui suurendatud põrn tuli eemaldada.
Tänu ensüümide asendamisele ravi, mis on nüüdseks hästi välja kujunenud, on mõjutatud inimestele nüüd saadaval usaldusväärne ravimeetod.
Eluaegne ravi ensüümidega
Kui ravi alustatakse varakult, toimub tavaliselt kõigi muutuste ja sümptomite täielik taandareng. Geneetiliselt muundatud ensüümi (glükotserebrosidaasi) manustatakse kehale infusioonina iga 14 päeva tagant. See tagab, et puhastavates rakkudes (makrofaagides) hoitavad glükotserebrosiidid lagunevad. Kuid nagu kõik kehas olevad ained, lagundatakse ka tarnitud ensüüm uuesti.
Sel põhjusel tuleb ensüümiasendusravi teha regulaarselt ja kogu elu.
Muud Gaucheri tõve ravivormid
Teiste ravimeetodite, nagu näiteks, uurimine on endiselt pooleli geen teraapia, mille käigus muudetud geenid asendatakse tavaliste geenidega. Hiirtega tehtud uuringutes on siin juba lootustandvaid tulemusi saadud.
Teine ravivõimalus on substraadi pärssimine, mille korral glükotserebrosiidide moodustumine on juba pärsitud. Substraatide vähendusravi sobib kerge kuni mõõduka Gaucheri tõvega patsientidele või efektiivsema ensüümi asendusravi talumatuse korral. Erinevalt ensüümi asendusravist viiakse ravim sisse suu kaudu.
Substraatide redutseerimisravi soodustab arvukalt soovimatuid kõrvaltoimeid, kuna ravim pärsib muid substraate kui glükotserebrosiidid.
