Miglustaat

Toodet

Miglustaat on kaubanduslikult saadaval kapslite kujul (Zavesca, geneeriline). Paljudes riikides on see heaks kiidetud alates 2004. aastast.

Struktuur ja omadused

Miglustaat (C₁₀H₂₁EI₄M_r = 219.3 g / mol) on alküülitud imosuhkur. See eksisteerib valge kristallina pulber kibedaga maitse mis on vees kergesti lahustuv vesi.

efektid

Miglustaat (ATC A16AX06) on ensüümi glükoosüültseramiid süntaasi inhibiitor. See vähendab glükotserebrosiidi (glükosüültseramiid) moodustumist ja akumuleerumist. Gaucheri tõbi iseloomustab lüsosomaalse ensüümi beeta-glükotserebrosidaasi defitsiit, mis lagundab glükotserebrosiidi glükoos ja keramiid. See viib glükotserebrosiidi akumuleerumiseni rakkudes, peamiselt makrofaagides.

Näidustused

• 1. tüüpi Gaucheri tõbi
• C-tüüpi Niemann-Picki haigus (progresseeruvad neuroloogilised ilmingud).

Annus

Vastavalt erialasele teabele. The Kapslid võetakse tavaliselt kolm korda päevas ja sõltumata söögikordadest.

Vastunäidustused

• Ülitundlikkus

Täielike ettevaatusabinõude saamiseks vaadake ravimi etiketti.

Kahjulikud mõjud

Kõige tavalisem võimalik kahjustavat toimet sisaldama kõhulahtisus, puhitus, kõhuvalu, kaalukaotus, isukaotus, nägemishäired ja värisemine.